Lipodystrophie: La FDA approuve le metreleptin

25 février 2014- La FDA a approuvé le metreleptin, un médicament orphelin développé pour le traitement des enfants et des adultes atteints de lipodystrophie.

Plus précisément, le médicament est étudié pour le traitement des troubles associés à la lipodystrophie congénitale ou acquise, un trouble métabolique rare, caractérisé par la dégénérescence du tissu adipeux du corps humain. Ces patients souffrent aussi d'une carence de leptine, l'hormone protéique produite par le tissu adipeux. On estime que la maladie touche quelques milliers de personnes à travers le monde et il n'existe actuellement aucun traitement spécifique pour la maladie.

Dans les études menées sur le médicament, le metreleptin a permis de réduire de façon significative le niveau de sucre dans le sang de ces patients, à apporter une réduction des niveaux de triglycérides et une amélioration dans les valeurs de la fonction hépatique, de façon particulière des transaminases. Les événements indésirables les plus fréquents liés au traitement par metreleptin étaient la perte de poids, l'hypoglycémie, la fatigue et les nausées.

Malgré avoir approuvé lemetreleptin, cependant, la FDA a toutefois établi que seule une petite proportion de patients atteints de la maladie pourra bénéficier du médicament. AstraZeneca avait demandé l'indication pour les patients atteints de lipodystrophie partielle, une condition qui affecte des milliers de personnes à l'échelle mondiale.
Mais les régulateurs américains ont approuvé metreleptin seulement pour les patients atteints de la forme généralisée de la maladie, qui sont beaucoup moins nombreux que ceux atteints de la forme partielle. Ces patients, qui sont nés avec une production nulle ou rare de peptine souffrent d'une incidence élevée du diabète de type 2 et des niveaux élevés de triglycérides et d'acides gras.

Par conséquent, les prospectives économique sont très réduites, passant de 300 ml de dollars à un chiffre beaucoup plus faible.
Bien qu'ayant approuvé le médicament, de façon beaucoup plus restreinte de ce qui est requis par la société, l'agence américaine a demandé à AstraZeneca de mener 7 études post-commercialisation et une huitième pour comprendre l'éventuel développement possible d'anticorps directs contre le médicament et le niveau de sécurité de la thérapie.

Le metreleptin est un analogue synthétique de la leptine et a été initialement développé par la société pharmaceutique Amylin, acquise par Bristol-Myers avec AstraZeneca. Maintenant, les droits du médicament sont entièrement passés à AstraZeneca qui par conséquent à fait se désengager Bristol de la joint-venture formée avec la multinationale britannique. Pour cela Astra a payé environ 4 milliards de dollars.

Ce ne sera certainement pas le metreleptin le médicament clé de cette entente, mais plutôt le dapagliflozine, un inhibiteur un nouveau SGLT2 dont les ventes y sont estimées entre 600 millions et 1,5 milliards de dollars.